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은 중간엽 줄기세포 치료제 후보 EN001의 듀센 근이영양증(DMD) 환자에 대한 바카라 꽁 머니 1상 결과가 바카라 꽁 머니신경학저널(Journal of Clinical Neurology)에 게재됐다고 13일 밝혔다.

DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환이다. 유병률은 인구 10만명당 약 4명이고, 발병률은 출생 남아 3500명당 한 명 꼴로 알려져 있다. DMD는 여아보다는 남아에게 훨씬 더 빈번하게 발생하고, 대개 2~5세 사이에 처음 증상이 나타난다. 바카라 꽁 머니들은 나이가 들면서 점점 근력이 약해져 달리거나 계단을 오르는 데 어려움을 겪고, 10~14세에 이르면 걷기가 힘들어 휠체어로 이동을 하게 되며, 팔을 들어 올리는 것도 힘들게 된다.

EN001에 대한 이번 바카라 꽁 머니 1상 시험은 DMD 환자를 대상으로 한 국내 최초의 줄기세포치료제 바카라 꽁 머니시험이다. 이지훈 삼성서울병원 소아청소년과 교수가 바카라 꽁 머니시험 책임자를 맡아 2022년 1~12월 DMD 환자 6명을 대상으로 진행했다. DMD 환자에게 EN001을 1번 정맥투여해 안전성을 입증하는 게 이번 바카라 꽁 머니시험의 목적이었다.

결과적으로 EN001을 저용량과 고용량으로 각각 투여한 환자군 모두 안전성과 내약성을 확인됐다고 바카라 꽁 머니은 설명했다.

특히 약제의 효과를 확인하기 위한 탐색적 유효성 평가에서 폐활량, 하지 근력, 크레아틴 키나아제 수치가 유지되거나 일부 개선되는 경향성도 나타났다고 한다. 바카라 꽁 머니은 추가 임상을 통해 통계적으로 유의미한 임상적 유효성을 확인할 예정이다.

이지훈 교수는 이번 EN001 바카라 꽁 머니 1상 결과에 대해 “줄기세포 치료제로 듀센 근이영양증 바카라 꽁 머니 시험을 진행한 국내 첫 사례로, 이번 연구 결과를 통해 EN001의 안전성과 내약성을 확인할 수 있게 돼 고무적”이라며 “앞으로 추가 바카라 꽁 머니을 통해 바카라 꽁 머니적 유효성을 확보하게 된다면 EN001은 듀센 근이영양증 환자들을 위한 중요한 치료 옵션 중 하나로 제시될 것”이라고 기대했다.

바카라 꽁 머니은 희귀질환 중 가장 유병인구가 많은 샤르코-마리-투스병에서 EN001과 인슐린 병용 치료의 효능을 세계 최초로 입증해 신경과학 분야의 권위 있는 학술지 ‘질병 신경 생물학(Neurobiology of Disease)’에 게재한 바 있다. 이 연구 성과는 치료제가 없는 희귀질환인 샤르코-마리-투스병에서 새로운 치료 가능성을 제시했다고 평가받았으며, 현재는 EN001의 반복투여 안전성과 유효성을 검증하는 임상 1b상을 진행 중에 있다.

바카라 꽁 머니우 바카라 꽁 머니닷컴 기자 case@hankyung.com