파이안바이오테크놀로지의 미토콘드리아 기반 류머티즘 치료제 온라인 슬롯 결과가 국제 학술지에 게재됐다.

파이안바이오테크놀로지는 다발성근염과 피부근염 치료제 후보물질 PN-101의 비온라인 슬롯 및 온라인 슬롯 1/2a상 결과가 국제 학술지 ‘류머티즘 질환 학술지’(Annals of the Rheumatic Disease)에 실렸다고 5일 밝혔다.

이번 연구는 김천형 파이안바이오테크놀로지 수석부사장이 연구와 온라인 슬롯을 주도했으며, 이은영 서울대 의대 류마티스내과 교수가 공동교신저자로 참여했다.

다발성온라인 슬롯과 피부온라인 슬롯은 염증성 근육병으로 분류되는 원인불명의 희귀질환이다. 활성화된 면역세포가 자기 자신의 근육세포를 죽이는 자가면역질환으로 분류된다.

다발성온라인 슬롯은 사지 근육의 근력 약화가 특징적으로 나타나며 피부온라인 슬롯은 근력 약화와 더불어 피부 발진이 동반된다. 스테로이드호르몬과 면역억제제가 치료제로 쓰이고 있으나 근손실 등의 부작용으로 인해 의료용 미충족 수요가 높은 질환으로 꼽힌다.

PN-101은 동종 탯줄유래중간엽줄기세포에서 분리된 타가 온라인 슬롯가 주성분이다. 회사 관계자는 “근염 질환 치료에 필수적으로 요구되는 항염증, 근육재생 및 손상 온라인 슬롯 복구 효과를 동시에 가지고 있는 혁신적인 재생의료 치료제”라고 설명했다.

이번 논문에서 PN-101은 NF-kB 경로를 억제하는 항염증 효과를 보여주었으며, 동시에 근염 모델에서 근육재생을 촉진하는 전사인자의 발현을 증가시켜 근육재생에 탁월한 효과가 있음을 입증했다. 또한 근염동물 모델에서 PN-101의 정맥투여는 면역세포의 침윤을 감소시켰을 뿐 아니라 근육 내 손상된 온라인 슬롯 기능을 회복시켰음을 보였다.

이 관계자는 “발성근염 및 피부근염 환자를 대상으로 서울대병원, 순천향서울병원, 한양대병원에서 수행된 다기관 온라인 슬롯 1/2a상 시험에서 PN-101을 단회 정맥투여 했으며 12주 추적 결과 안전성 및 탐색적 유효성도 입증했다”고 했다.

PN-101은 현재 온라인 슬롯 2상 승인을 위하여 식약처에 IND 심사 중에 있으며 승인 후 2025년에는 PN-101의 안전성과 유효성의 확증 온라인 슬롯으로 진행될 예정이다.

한규범 파이안바이오테크놀로지 대표는 “동종의 건강한 타가 미토콘드리아를 환자에게 투여하는 온라인 슬롯 시험은 당사가 세계 최초로 진행했다”며 “이번 발표를 통해 PN-101의 안전성 및 탐색적 유효성이 근염환자에서 객관적으로 입증된 만큼 온라인 슬롯 2상을 통해 더 많은 근염 환자들을 대상으로 안전성과 유효성을 입증하기 위해 노력하겠다”고 했다.

이번 연구성과는 범부처재생의료기술개발사업단의 지원을 받았다. 아 얻어진 온라인 슬롯이다. 조인호 범부처재생의료기술개발사업단장은 “앞으로도 사업단은 혁신적인 재생의료 치료제가 개발될 수 있도록 연구 지원에 더욱 힘쓰겠다”고 밝혔다.

이우상 기자 idol@hankyung.com