파로스아이바이오의 급성골수성백혈병 무료 슬롯 머신, 식약처 '치료목적 사용승인'

인공지능(AI) 신약개발 기업 파로스아이바이오가 자체 개발 중인 급성 골수성 백혈병 무료 슬롯 머신 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 3일 발표했다.

파로스아이바이오는 AI 플랫폼을 활용해 희귀질환 무료 슬롯 머신를 개발 중이다. 그중 PHI-101은 FLT3 유전자 변이를 타깃으로 하는 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 무료 슬롯 머신다. 글로벌 임상1상 진행 도중 치료목적 사용승인을 받게 됐다. 치료목적 사용승인이란 생명이 위급함에도 별다른 치료수단이 없을 경우, 식약처 승인 아래 개발 중인 의약품을 환자에게 사용할 수 있도록 허가한 제도다.

PHI-101은 기존 약물로는 무료 슬롯 머신 효과를 보지 못했거나, 병이 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받기도 했다. 급성 골수성 백혈병 환자 중 30~35% 정도가 FLT3 변이를 보이는데, 변이가 없는 환자 대비 생존율이 2배 가량 낮은 것으로 알려져 있다. PHI-101은 기존 FLT3 저해제에 내성이 생긴 환자들에게서도 악성골수세포 감소 효과를 확인했다고 회사 측은 설명했다. 내년에는 PHI-101 임상 2상에 들어가 2025년 조건부 판매 승인을 신청하는 것이 목표다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “위급한 환자에게 PHI-101을 제공할 수 있어 뜻깊게 여긴다”며 “의학적 미충족 수요가 높은 희귀난치성 무료 슬롯 머신 개발을 지속해 공공 보건에 이바지할 것”이라고 말했다.

남정민 기자 peux@hankyung.com