미국 세포치료제 개발업체 프리시전바이오사이언스가 키메릭항원수용체 T세포(토토 카지노) 치료에 실패한 혈액암 환자들을 대상으로 한 동종 토토 카지노 치료제 임상에서 80%가 넘는 객관적반응률(ORR)과 6개월 이상의 지속 기간을 보였다.

프리시전바이오는 31일(현지 시간) 동종 토토 카지노 치료제인 아제르셀(Azer-cel)의 임상 1·2상 중간 결과를 발표했다. 회사 측은 1차 평가지표였던 안전성을 만족한 것은 물론, 토토 카지노 치료에 실패한 환자를 대상으로 80%가 넘는 반응률과 61%의 완전관해(CR)를 보인 결과에 대해 긍정적이라고 평가했다.

임상에 참여한 전체 재발성 및 불응성 비호지킨 림프종 환자 61명을 대상으로 한 ORR과 CR은 토토 카지노 치료제로서 상대적으로 ‘평범한’ 결과였다. ORR은 58%였으며, CR은 41%였다. 개발이 까다로운 동종 토토 카지노 치료제로 범위를 제한하더라도 인상적인 결과는 아니다. 지난해 카리부바이오사이언스는 동종 토토 카지노 치료제 ‘CB-010’의 임상 1상에서 ORR 100%, CR 80%라는 결과를 공개했다.

프리시전바이오는 환자군을 좁혀 승인을 노리고 있다. 토토 카지노 치료를 받은 후 재발한 환자 18명을 대상으로 한 결과를 보면 ORR 83%, CR 61%를 보였다. CR을 보인 환자 중 55%는 6개월 이상 반응이 지속(DOR)됐다. 회사 관계자는 “토토 카지노 치료제를 투약한 후 재발한 환자들을 위한 치료제가 없어 미충족 수요가 큰 상황”이라며 “이번 중간 결과를 근거로 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2상 진행을 논의할 예정”이라고 말했다.

항암 치료 현장에서 토토 카지노 치료제는 사실상 ‘최후의 수단’으로 꼽힌다. 1~4차 치료가 모두 실패했을 때 적용할 수 있다. 대다수 환자들이 약에 잘 반응하고 완전관해율도 높다는 장점이 있는 대신, 환자별 맞춤형 치료제를 제조해야 하는 만큼 고가기 때문이다. 국내에서 승인된 킴리아의 경우 약 5억원(급여가 적용되기 때문에 환자가 부담하는 비용은 이보다 훨씬 적다)이다.

투약 후 CR에 도달한 환자들의 재발 비율이 40~60%에 이른다는 점이 토토 카지노 치료제의 한계다. 프리시전바이오는 토토 카지노 치료제를 투약한 경험이 있는 재발 환자를 대상으로 아제르셀을 우선 개발한다는 계획이다.

프리시전바이오의 전략은 업계에서 높게 평가되고 있다. 지금까지 미국 식품의약국(FDA)의 문턱을 넘은 동종 토토 카지노 치료제는 없다. FDA에서 승인된 6종의 자가 토토 카지노 치료제보다 효능이 우수하거나 비열등성을 보인 동종 토토 카지노가 없고, 반응지속기간이 짧다는 문제점이 지적된다. 카리부의 CB-010 또한 6개월 후 대다수 환자들에서 암이 재발하면서 시장의 관심을 잃었다.

프리시전바이오는 토토 카지노 치료에 실패한 환자를 표적해 기존에 승인된 자가 토토 카지노와의 경쟁을 피했다. 동시에 동종 토토 카지노의 반응지속기간을 개선할 수 있다는 임상적 근거를 쌓아가고 있다.

약점도 있다. FDA에서 승인받는다고 해도 기존 토토 카지노 대비 후순위 치료제가 된다. 환자들의 접근성이 낮아, 시장성이 부족할 수 있다.

프리시전바이오는 후속 후보물질인 동종 토토 카지노 치료제 ‘스텔스셀’로 재발 환자가 아닌 토토 카지노 치료를 받은 적이 없는 환자를 대상으로 한 임상도 진행하고 있다. 임상 1상의 평가 가능한 환자 7명에서 71%의 ORR을 보였다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <토토 카지노 BIO Insight에 2023년 6월 1일 15시 24분 게재됐습니다.