이달 미국 식품의약국(FDA)에서 시판 허가를 받을 것으로 예상됐던 일라이릴리의 알츠하이머치매 치료제 '도나네맙'의 출시가 미뤄진다. FDA가 가속승인을 거절하면서다.

릴리는 19일(현지시간) FDA가 도나네맙의 가속승인을 거부했다고 밝혔다. FDA는 서한을 통해 릴리 측이 제출한 데이터에 12개월 간 약물에 노출된 환자의 수가 적은 것을 문제삼았다. 약물을 12개월 이상 사용한 환자가 최소 100명은 돼야 한다는 것이다.

앞서 릴리는 FDA에 도나네맙으로 치료받은 100명 이상의 환자 데이터를 제출했다. 그러나 상당 수의 환자가 뇌 속 아밀로이드플라크가 빠르게 감소해 치료 6개월 만에 약을 끊었다. 때문에 12개월 넘게 도나네맙 치료를 받은 환자는 100명이 되지 않았다고 릴리 측은 설명했다.

이번 가속승인 신청은 도나네맙 임상 2상(TRAILBLAZER-ALZ)에 근거한 것이다. 임상 3상(TRAILBLAZER-ALZ 2)의 주요결과(탑라인)는 올해 2분기께 나올 것으로 릴리 측은 예상했다. 이 자료를 정식 시판허가 신청의 기초 자료로 삼을 계획이다.

릴리는 허가 일정을 앞당길 수 있도록 FDA와 계속 논의할 계획이다. 앤 화이트 릴리 신경과학부문 사장은 "도나네맙을 환자들에게 빠르게 제공할 수 있도록 FDA와 협력할 것"이라고 말했다.

FDA가 도나네맙의 가속승인을 거부하면서 시판은 늦어지게 됐다. 다만 가속승인을 받았더라도 미국 보험시장 진입은 어려웠을 것이라는 전망도 나온다. 미국 공보험을 운영하는 메디케어앤드메디케이드센터는 앞서 가속승인을 받은 에자이·바이오젠의 알츠하이머 치료제 레켐비도 보험급여 항목에 포함하지 않았기 때문이다. 에자이는 레켐비의 가속승인이 결정된 후, 정식 승인을 위한 서류를 제출했다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com